全球首款外泌体药物即将上市！“取蛋不杀鸡”，颠覆百年再生医学逻辑

日期： 2026.07.15

近年来， 干细胞分泌组 、外泌体的应用成为了临床关注的热点。最新综述围绕间充质干细胞分泌组、外泌体展开系统论证，核心研究结论可归纳 为以下 3 点 ： 1. 干细胞起效核心依靠旁分泌活性产物，诞生 “取蛋不杀鸡” 无细胞干预新模式，可 同步实现抗炎、抗衰、促再生、跨屏障多重修复，完整覆盖衰老、多器官退行性病变干预需求； 2. 从生产制备、储运工艺、临床安全、落地实用、全球监管五大维度， 分泌组/外泌体制剂在安全性、量产性、普及度上具备显著优势； 3. 目前，分泌组与外泌体仍存在质控、提纯成本等产业化短板，未来将依托干细胞库，通过标准化制备、囊泡靶向修饰、分层长寿干预体系拓宽临床转化路径。

近年来， 干细胞分泌组 、外泌体的应用成为了临床关注的热点。最新综述围绕间充质干细胞分泌组、外泌体展开系统论证，核心研究结论可归纳 为以下 3 点 ：

1. 干细胞起效核心依靠旁分泌活性产物，诞生 “取蛋不杀鸡” 无细胞干预新模式，可 同步实现抗炎、抗衰、促再生、跨屏障多重修复，完整覆盖衰老、多器官退行性病变干预需求；

2. 从生产制备、储运工艺、临床安全、落地实用、全球监管五大维度， 分泌组/外泌体制剂在安全性、量产性、普及度上具备显著优势；

3. 目前，分泌组与外泌体仍存在质控、提纯成本等产业化短板，未来将依托干细胞库，通过标准化制备、囊泡靶向修饰、分层长寿干预体系拓宽临床转化路径。

2026年7月6日， 国内首款外泌体药物IND ，正式获国家药监局药审中心（CDE） 临床默示许可 ，适应症为急性肝衰竭。 早在四个多月前，大洋彼岸传来重磅进展：美国 Capricor 公司的细胞疗法 Deramiocel（CAP-1002）III 期 HOPE-3 临床数据亮眼 —— 相比安慰剂，患者上肢功能衰退速度减缓 54%、心脏左室射血分数衰退速度减缓 91%。 2026 年 3 月 FDA 撤销此前完整回应函（CRL）， 恢复其生物制品许可申请（BLA）上市审评，PDUFA 目标审批日期定为 2026 年 8 月 22 日。 该药物以心肌球来源同种异体细胞为活性成分，细胞通过持续分泌外泌体发挥修复作用；若顺利获批，它将成为全球首款同步改善杜氏肌营养不良骨骼肌、心肌病变的细胞治疗产品。

2026年7月6日， 国内首款外泌体药物IND ，正式获国家药监局药审中心（CDE） 临床默示许可 ，适应症为急性肝衰竭。

早在四个多月前，大洋彼岸传来重磅进展：美国 Capricor 公司的细胞疗法 Deramiocel（CAP-1002）III 期 HOPE-3 临床数据亮眼 —— 相比安慰剂，患者上肢功能衰退速度减缓 54%、心脏左室射血分数衰退速度减缓 91%。

2026 年 3 月 FDA 撤销此前完整回应函（CRL）， 恢复其生物制品许可申请（BLA）上市审评，PDUFA 目标审批日期定为 2026 年 8 月 22 日。

该药物以心肌球来源同种异体细胞为活性成分，细胞通过持续分泌外泌体发挥修复作用；若顺利获批，它将成为全球首款同步改善杜氏肌营养不良骨骼肌、心肌病变的细胞治疗产品。

外泌体，正在从实验室走进临床，从论文走进药房。

而这一切的背后，指向同一个底层逻辑——2026年4月《 Biomedicines 》刊发的一篇重磅综述 [1] ，用了一个极为传神的比喻来概括："Collecting Eggs, Not Killing Chickens"（取蛋不杀鸡）。干细胞的修复力量，藏在它"产"的活性物质里——干细胞分泌组与外泌体。

文章以 “Collecting Eggs, Not Killing Chickens（取蛋而非杀鸡）” 为核心比喻： 干细胞如同 “产蛋母鸡”，分泌组、外泌体是具备修复效力的 “鸡蛋”。无需消耗、大量输注活干细胞，仅提取细胞培养上清中的活性复合物，就能实现组织修复、延缓衰老。

“取蛋不杀鸡” 核心逻辑： 同一批次种子干细胞可多次、反复收集分泌产物；一套细胞原料能够批量生产多份修复制剂，大幅提升干细胞利用效率，从底层降低再生医疗成本与安全风险。 分泌组 & 外泌体五大协同修复作用机制 研究发现，干细胞分泌组及外泌体主要通过以下五大机制发挥协同修复作用 [1] ： 1. 抑制炎性衰老，打破慢性炎症恶性循环 分泌组富集 TGF-β、IL-10 等抗炎活性因子，可抑制 TNF-α、IL-6 等促炎介质释放，调控巨噬细胞由促炎 M1 型向修复 M2 型转化， 阻断 “慢性炎症→组织纤维化→器官老化” 持续恶化链条，改善全身低度炎性衰老状态。 2. 清除衰老细胞，逆转细胞老化表 携带抗衰老 miRNA 组分，上调 Sirtuin 、AMPK 长寿通路活性，降低细胞内 ROS 氧化应激水平，抑制衰老相关分泌表型（SASP）堆积，减少老化细胞对周边健康组织的持续损伤， 延缓全身器官机能衰退。 3. 促进血管新生，激活内源组织再生 高表达 VEGF、FGF 等促生长因子，修复缺血区域微循环；同时激活体内原位干细胞增殖分化，补充凋亡、受损的软骨、皮肤、神经、胰岛功能细胞， 完成组织结构性修复 。 4. 抑制过度胶原沉积，阻断脏器纤维化进程 下调 TGF-β/Smad 纤维化信号通路，减少胶原异常堆积，缓解关节硬化、皮肤疤痕、内脏纤维化等衰老相关结构性病变， 恢复组织正常生理结构。 5. 外泌体专属优势：天然穿透生理屏障 外泌体纳米脂质膜结构，可自由穿透血脑屏障、关节滑膜屏障、皮肤角质层，大分子药物、活干细胞难以抵达的深层病灶，外泌体均可稳定递送活性物质， 实现靶向局部修复 。 分泌组 / 外泌体的五大革新优势 该综述从生产制造、储运与工艺、临床安全、落地实用性、全球监管五大核心维度，清晰展现分泌组/外泌体革新优势 [1] ： 革新优势 制造与量产维度： ①同一批稳定种子干细胞可多次收集上清提取活性产物，一份细胞原料可产出数十份制剂，原料利用效率大幅提升； ②产物可浓缩、冻干稳定保存，无需维持细胞活性，下游纯化工艺标准化程度更高； ③质控体系清晰统一，以囊泡数量、CD63/CD81 标志物、特征生长因子定量为核心判定标准，批次稳定性可控； ④适配大型密闭生物反应器工业化生产，长期量产具备显著降价空间。 2. 储运与制备工艺维度 ①冻干成品短期常温存放，长期仅需普通 - 20℃冰箱冷链，仓储、运输门槛大幅降低； ②给药流程简便，静脉输注 30 分钟内即可完成； ③剂型多元化：静脉针剂、关节注射液、创面修复凝胶、鼻用雾化、微针导入原液同步开发，适配院内、居家多场景。 3. 临床安全维度： ①不含完整活细胞，无增殖、异位增生、血管栓塞、致瘤相关安全风险； ②免疫原性极低，异体通用制剂无需配型，反复干预不易加重过敏反应； ③临床不良事件极少，仅偶发短暂轻微低热，老年、慢病体弱人群均可安全使用。 4. 临床实用维度： ①覆盖重症修复、中老年预防性抗衰两大场景，关节炎、神经退行性病变、代谢衰老、慢性创面、皮肤老化均可分层干预； ②支持低剂量周期性维持调理，适合健康人群延缓机能衰退； ③依靠多因子协同起效，作用通路稳定，不同个体间疗效差异更小。 5. 全球监管体系维度 ①国际出台 外泌体鉴定规范 ，多国逐步完善无细胞生物制剂质控指南； ②产品申报路径更灵活，纯化外泌体可按纳米生物制剂申报，复合全分泌组归类为复方生物活性物质； ③多国医院院内制剂、早期临床通道开放，转化落地速度远快于活干细胞产品。 小结 “取蛋不杀鸡” 理念，彻底重塑再生医学发展思路：干细胞的修复核心是分泌组与外泌体这类无细胞活性产物。 分泌组、外泌体在量产成本、储运条件、临床安全、适用人群、监管转化五大维度均具备显著优势，依托脐带、胎盘围产干细胞制备的无细胞产品更是天然优选干预方案。 随着GMP标准化生产、靶向工程技术持续成熟，无细胞分泌组疗法将成为延缓衰老、干预年龄相关慢病的主流手段，推动再生医学转向全民前置化健康预防。

“取蛋不杀鸡” 核心逻辑： 同一批次种子干细胞可多次、反复收集分泌产物；一套细胞原料能够批量生产多份修复制剂，大幅提升干细胞利用效率，从底层降低再生医疗成本与安全风险。

分泌组 & 外泌体五大协同修复作用机制

研究发现，干细胞分泌组及外泌体主要通过以下五大机制发挥协同修复作用 [1] ：

1. 抑制炎性衰老，打破慢性炎症恶性循环

分泌组富集 TGF-β、IL-10 等抗炎活性因子，可抑制 TNF-α、IL-6 等促炎介质释放，调控巨噬细胞由促炎 M1 型向修复 M2 型转化， 阻断 “慢性炎症→组织纤维化→器官老化” 持续恶化链条，改善全身低度炎性衰老状态。

2. 清除衰老细胞，逆转细胞老化表

携带抗衰老 miRNA 组分，上调 Sirtuin 、AMPK 长寿通路活性，降低细胞内 ROS 氧化应激水平，抑制衰老相关分泌表型（SASP）堆积，减少老化细胞对周边健康组织的持续损伤， 延缓全身器官机能衰退。

3. 促进血管新生，激活内源组织再生

高表达 VEGF、FGF 等促生长因子，修复缺血区域微循环；同时激活体内原位干细胞增殖分化，补充凋亡、受损的软骨、皮肤、神经、胰岛功能细胞， 完成组织结构性修复 。

4. 抑制过度胶原沉积，阻断脏器纤维化进程

下调 TGF-β/Smad 纤维化信号通路，减少胶原异常堆积，缓解关节硬化、皮肤疤痕、内脏纤维化等衰老相关结构性病变， 恢复组织正常生理结构。

5. 外泌体专属优势：天然穿透生理屏障

外泌体纳米脂质膜结构，可自由穿透血脑屏障、关节滑膜屏障、皮肤角质层，大分子药物、活干细胞难以抵达的深层病灶，外泌体均可稳定递送活性物质， 实现靶向局部修复 。

分泌组 / 外泌体的五大革新优势

该综述从生产制造、储运与工艺、临床安全、落地实用性、全球监管五大核心维度，清晰展现分泌组/外泌体革新优势 [1] ：

制造与量产维度：

①同一批稳定种子干细胞可多次收集上清提取活性产物，一份细胞原料可产出数十份制剂，原料利用效率大幅提升；

②产物可浓缩、冻干稳定保存，无需维持细胞活性，下游纯化工艺标准化程度更高；

③质控体系清晰统一，以囊泡数量、CD63/CD81 标志物、特征生长因子定量为核心判定标准，批次稳定性可控；

④适配大型密闭生物反应器工业化生产，长期量产具备显著降价空间。

2. 储运与制备工艺维度

①冻干成品短期常温存放，长期仅需普通 - 20℃冰箱冷链，仓储、运输门槛大幅降低；

②给药流程简便，静脉输注 30 分钟内即可完成；

③剂型多元化：静脉针剂、关节注射液、创面修复凝胶、鼻用雾化、微针导入原液同步开发，适配院内、居家多场景。

3. 临床安全维度：

①不含完整活细胞，无增殖、异位增生、血管栓塞、致瘤相关安全风险；

②免疫原性极低，异体通用制剂无需配型，反复干预不易加重过敏反应；

③临床不良事件极少，仅偶发短暂轻微低热，老年、慢病体弱人群均可安全使用。

4. 临床实用维度：

①覆盖重症修复、中老年预防性抗衰两大场景，关节炎、神经退行性病变、代谢衰老、慢性创面、皮肤老化均可分层干预；

②支持低剂量周期性维持调理，适合健康人群延缓机能衰退；

③依靠多因子协同起效，作用通路稳定，不同个体间疗效差异更小。

5. 全球监管体系维度

①国际出台 外泌体鉴定规范 ，多国逐步完善无细胞生物制剂质控指南；

②产品申报路径更灵活，纯化外泌体可按纳米生物制剂申报，复合全分泌组归类为复方生物活性物质；

③多国医院院内制剂、早期临床通道开放，转化落地速度远快于活干细胞产品。

“取蛋不杀鸡” 理念，彻底重塑再生医学发展思路：干细胞的修复核心是分泌组与外泌体这类无细胞活性产物。

分泌组、外泌体在量产成本、储运条件、临床安全、适用人群、监管转化五大维度均具备显著优势，依托脐带、胎盘围产干细胞制备的无细胞产品更是天然优选干预方案。

随着GMP标准化生产、靶向工程技术持续成熟，无细胞分泌组疗法将成为延缓衰老、干预年龄相关慢病的主流手段，推动再生医学转向全民前置化健康预防。

本期撰文：福建医科大学 YANG

本文审核专家：江苏大学附属医院 李晶教授

[1] Dangerfield JA, Metzner C. Collecting Eggs, Not Killing Chickens: Why Stem Cell Secretome and Exosomes Are Redefining Regenerative Medicine for Healthspan Extension. Biomedicines. 2026;14(4):854. Published 2026 Apr 9. doi:10.3390/biomedicines14040854

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